История медицины — это всё более глубокое проникновение в причины заболеваний, от учения о «жизненных соках», которое проповедовал великий древнегреческий целитель Гиппократ, к тканям, клеткам и наконец генам. Одно из наиболее перспективных направлений, в котором развивается современная медицинская наука, — биотехнологии. Их развитие привело к появлению ЛППТ — лекарственных препаратов передовой терапии.
Начало было положено величайшим научным открытием середины ХХ века — расшифровкой ДНК. Уже в 1970-е годы наука начинает осознанно манипулировать геномом человека — это позволяет находить новые подходы к диагностике и лечению различных заболеваний. ЛППТ на сегодняшний день — это три группы препаратов: для генной терапии, для терапии соматическими клетками и тканеинженерные. К первым относятся препараты, в состав которых входит фармацевтическая субстанция, содержащая рекомбинантную нуклеиновую кислоту или состоящая из неё, и предназначенная для воздействия (регулирования, восстановления, замены и тому подобное) на генетическую последовательность.
Для этого чаще всего используют вирусы, некоторые из которых в природе способны внедрять свои гены в геном. Специально модифицированный вирус (его называют «вектором») вводится в организм больного человека, где он, проникая в клетки, внедряет «здоровый» генетический материал, тем самым уменьшая или сводя на нет по-следствия болезни.
Вторая группа — это лекарственные средства, состоящие из клеток и тканей, подвергшихся существенной манипуляции с целью изменения их характеристик, функций или свойств. Наконец, третьи — тканеинженерные — препараты состоят из подвергшихся инженерии клеток и тканей и используются для регенерации или замены тканей организма.
На пути создания и применения этих высокотехнологичных препаратов (как это всегда бывает в начале любого Большого пути) есть свои триумфы и неудачи. Из достижений самым, пожалуй, известным является победа над ранее стопроцентно летальным тяжёлым комбинированным иммунодефицитом, обусловленным дефицитом аденазиндезаминазы (проявляется в диапазоне от одного заболевшего на 200 тысяч до одного на миллион родившихся живыми). Первым пациентом, которому помогло подобное лечение, была четырёхлетняя американка Ашанти де Сильва, это было в 1990 году. Сегодня мы знаем, что с помощью генной терапии можно лечить диабет, анемию, некоторые виды рака, болезнь Хантингтона и другие недуги. Сейчас идёт более полутысячи клинических испытаний различных видов генной терапии.
Из отмеченных негативных последствий — канцерогенные (фрагмент вирусной ДНК, попадающий в хромосому, мог аномально активировать ближайшие гены, которые в некоторых случаях оказывались онкогенами) и мутагенные эффекты, а также опасные аутоиммунные реакции. Обнаружилось, что до половины пациентов в результате генотерапии заболевали лейкозом. Поэтому разработка и внедрение ЛППТ требуют особого контроля на всех стадиях этих процессов.
17 июня 2016 года в Санкт-Петербурге состоялось открытие первого в России научно-исследовательского комплекса по разработке инновационных лекарственных препаратов передовой терапии. Это отдел перспективных исследований компании BIOCAD, который включает в себя три современные лаборатории международного уровня — молекулярной генетики, генной терапии и цитологи.
«Медицина будущего нацелена не просто на лечение болезни, её симптомов, а на превентивную защиту организма, исправление первичных дефектов на уровне гена. Препараты передовой терапии — нелинейный скачок развития фармацевтики как науки и как практики. Россия — страна с мощным научным наследием — просто обязана быть в числе ведущих фармацевтиче-ских государств», — говорит генеральный директор компании BIOCAD Дмитрий Морозов.